Surge una nueva técnica de edición génica, apuntando a mejorar la eficiencia

Investigadores japoneses desarrollaron una nueva herramienta de edición gánica, que vendría a paliar algunas deficiencias de la técnica CRISPR según lo que expresaron. Para el desarrollo de la tecnología se juntaron investigadores de varias instituciones y desarrollaron NICER, que, según indican, ofrece una estrategia precisa para la corrección de genes, por lo que vendría a reemplazar a la anterior.  

Según expresaron en la revista Nature Communications, la técnica de edición CRISPR-Cas9 tiene muchas aplicaciones, especialmente en el tratamiento de enfermedades genéticas. Sin embargo, sus aplicaciones terapéuticas están limitadas por alteraciones genómicas no deseadas que surgen de roturas de la doble cadena del ADN y de la integración aleatoria del ADN exógeno.

Para evitar estos problemas, investigadores de la Universidad de Osaka, el Instituto Metropolitano de Ciencias Médicas de Tokio, la Universidad de Nagoya y Genomedia Inc. crearon el método NICER. Esta técnica utiliza la nicasa Cas9 para inducir múltiples nicks, y un cromosoma homólogo sirve como plantilla de reparación endógena.

En la publicación, señalan que la nueva técnica fue desarrollada con una estrategia para corregir mutaciones heterocigotas mediante la promoción de la reparación/recombinación interhomóloga (IHR) utilizando la nickasa Cas9 D10A , que genera mellas en el ADN en lugar de DSB. Las mellas son daños en el ADN en los que un enlace fosfodiéster entre nucleótidos adyacentes está ausente en una hebra de la doble hélice del ADN, y se reparan de forma rápida y precisa mediante vías de reparación de roturas de una sola hebra (SSBR) del ADN 5.

Por ello, anticipan que cuando se utiliza nickasa para introducir mellas en una sola hebra de la doble hélice del ADN, la aparición de mutaciones no deseadas en los sitios objetivo o no objetivo será poco frecuente.

Fuente: ISA AA